米国食品医薬品局（FDA）は1月27日、ER陽性、HER2陰性、ESR1遺伝子変異陽性の進行または転移性乳がんで、1種類以上の内分泌療法後に病勢が進行した閉経後女性または成人男性の治療に対し、経口選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）elacestrant（商品名Orserdu、Stemline Therapeutics社）を承認した。FDAは同時に、elacestrantを投与する乳がん患者を特定するためのコンパニオン診断機器としてGuardant360 CDxも承認した。

　elacestrantの有効性は、ER陽性、HER2陰性の進行または転移性乳がんの患者478例（うちESR1変異陽性228例）を登録した無作為化非盲検実薬対照多施設共同試験「EMERALD」で評価されている。1-2種類の内分泌療法前治療（1種類はCDK4/6阻害薬）実施後に病勢の進行が認められた患者を無作為化によりelacestrant群（345mgを1日1回経口投与）と医師選択の内分泌療法群（フルベストラント166例、アロマターゼ阻害薬73例）に割り付けた。

　その結果、ESR1変異陽性患者228例（48％）のPFS中央値は、elacestrant群が3.8カ月（95％CI 2.2-7.3）、内分泌療法群が1.9カ月（95％CI 1.9- 2.1）だった（ハザード比0.55、95％CI 0.39-0.77、両側検定によりP＝0.0005）。

　頻度の高い有害事象（10％以上）には、筋骨格痛、悪心、コレステロール増加、AST増加、トリグリセリド増加、疲労、ヘモグロビン減少、嘔吐、ALT増加、ナトリウム減少、クレアチニン増加、食欲低下、下痢、頭痛、便秘、腹痛、ほてり、消化不良がある。

引用元：
米FDAがER陽性HER2陰性ESR1変異陽性乳がんにelacestrant承認（m3.com）